Beta-Talassemia trasfusione dipendente (TDT): bluebird bio ha presentato i dati di diversi studi sull’efficacia della…
Tag: terapia genica
Ginkgo Bioworks e Biogen collaboreranno per sviluppare una piattaforma di produzione di prossima generazione per…
Adrenoleucodistrofia cerebrale: parere positivo del Chmp dell’Agenzia europea dei medicinali per la terapia genica elivaldogene…
Atrofia muscolare spinale (SMA). nuovi dati evidenziano benefici e sicurezza a lungo termine con la…
Retinite pigmentosa: la terapia genica cotoretigene toliparvovec non è riuscita a centrare l’endpoint primario del…
CSL Behring finalizza accordo con uniQure per etranacogene dezaparvovec (AMT-061), terapia genica dell’emofilia B CSL…
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La SMA, l’atrofia muscolare spinale, è la prima causa genetica di morte infantile: con la…
Emofilia B: l’agenzia statunitense FDA ha revocato la sospensione dello studio con la terapia genica…
L’indagine della biotech olandese uniQure esclude che la sua terapia genica utilizzata per l’emofilia B…